주주여러분께 말씀드립니다.

 제약업계의 근무하고 있는 분들께도 다소 생소하게 들릴수 있는 DEB(수포성 표피박리증) 치료제 개발에 대한 상황을 말씀드리고자 합니다.

 수차, 공지해 드린것 처럼 DEB는 유전질환입니다. 다시 말하여, 부모로 부터의 유전자적 결함이 후세까지 유전되는 질환으로서 특히 콜라겐 7을 만들어내는 유전자 결함으로 인하여 표피(피부)와 진피 사이의 접착제로서 사용되는 콜라겐 7에 인체내 생성이 충분하지 못하여 피부가 들뜨고 들뜬사이에 체액이 차올라 (수포) 형성되고

 그 수포가 터지고, 환자는 많은 통증과 가려움증을 겪는 질환입니다. 환자등록 사항이 전세계적으로 미비하여 정확인 환자수를 추정하기에는 어려움이 있으나, 일본에서 500~1000명, 미국에서 1500~3000명 사이에 환자가 있는것으로 추정되고 있습니다.

현재, NIH(미국국립보건원)사이트에 의하면 14 개의 임상이 진행중인것으로 알려져 있습니다.이번 2021년 2월17일부로 미국FDA로 부터 2상 진입을 허가받은 것과 일본 후생성 PMDA로 부터 3상 진입을 하가받은것은 그 과학적 의미와 개발의 의미를 크게 부여하는 것으로 회사는 생각하고 있습니다.

 미국의 계획을 말씀드리면, 미국 2~3개 사이트에서 5명의 환자를 등록하고, 한국의 한 사이트에서 1명의 환자를 등록할 예정입니다.

치료기간은 12주이며, 추적관찰기간은 24주 입니다. SCREENING 기간 4주를 감안시 환자 1인당 10개월이 소요되는 임상입니다.2021년 내에 이 환자 6명을 모두 등록하기를 기대하고 있습니다. 이 경우 회사는 2022년말경에는 3상 진입을 위한, Pre-IND미팅을 2022말부터는 시작할 수 있지 않을까 조심스러운 예측을 해봅니다.  

일본의 경우에는 3상 임상 시험에서 총 6명의 환자를 등록해야하는데 이 등록 또한, 올해 말까지는 전원 등록하고, 2022년4/4분기부터는 NDA미팅을 일본 PMDA와 할 수 있으리라는 조심스러운 전망을 하고 있습니다.

일본에서는 총 3개 사이트에서 임상을 진행예정이며, 각 사이트마다 환자 2명을 등록하면, 6명 등록이 완료되는 그러한 상황입니다.회사가 미국과 일본등에 DEB임상을 집중하는 이유는 각각의 환자가 소요하는 치료비용이 엄청큰 금액인바,

의료보험에 또는 정부의 재정적 지원이 충분한 나라를 선정하여 우선적으로 임상과 허가를 진행하려 합니다. 참고로, 저희 회사가 파악하는바에 의하면, 일본의 경우 환자부담이 없이 전액 국가에서 지원하는것으로 알고 있습니다.

아무쪼록 극 희귀질환 치료제를  개발하고 있는 안트로젠의 노력에 대해  주주 여러분의 많은 이해와 성원을 부탁드립니다.

안트로젠 주식담당