RMAT는 심각한 질환, 의학적 미충족 수요의 조건을 갖춘 재생치료제에 지정

첨단 재생의학 치료제는 심각한 질환(Serious Condition)의 치료, 조절, 역행, 완치가 가능하고, 의학적 미충족 수요(Unmet Medical Need)의 해결 가능성이 있는 재생치료제(Regenerative Medicine)의 개발과 승인을 촉진하기 위한 프로그램이다. 재생치료제의 범위에는 세포치료제(Cell therapy), 유전자치료제(Gene therapy), 조직공학 치료제(Therapeutic tissue engineering product), 인체세포 및 조직 제품(Human cell and tissue product)등이 포함된다. 승인 신청은 IND 제출부터 End of Phase 2 Meeting 이전이 이상적이다.

RMAT의 혜택은 신속심사 프로그램의 혜택의 대부분을 포함

첨단 재생의학 치료제의 혜택은 앞에 언급했던 프로그램을 합쳐놓았다고 해도 과언이 아닐 정도이다. 먼저 1)혁신의약품(Breakthrough Therapy)의 모든 혜택을 포함하고 있으며, 2) 임상적 대리지표(Surrogate Endpoints) 혹은 중간임상 지표(Intermediate Clinical Endpoints)에 대한 충분한 의사소통을 통하여 3)신속심사(Accelerated Approval) 및 승인 후 요구사항(Post-approval requirements)에 대한 지원을 제공한다. 그리고 4)승인신청 시 임상데이터를 기반으로 우선심사(Priority Review)의 신청자격이 주어진다.

RMAT 현재까지 총 30개 지정되었으며 지정확률은 30퍼센트

2016년 12월부터 시작한 첨단 재생의학 치료제 프로그램은 2017년 31개, 2018년 47개 약물이 신청하였고, 2019년에도 13개 품목이 신청되었다. 지금까지 지정된 약물은 2017년 11개 2018년 18개, 2019년 1개, 총 30개로 집계된다. 현재까지 지정확률은 30퍼센트 수준이며, 세포치료제 및 유전자치료제 개발업체의 증가와 함께 첨단 재생의학 치 료제로 지정되는 약물의 숫자도 늘어날 것으로 전망한다.

출처 : 한화투자증권 신재훈 연구위원, 제약 바이오 (Positive) FDA Series 1, 신약승인 프로그램( 2019.02.27)